Terapia sortu zuen Bluebird Bio enpresarentzat mugarri garrantzitsua da, eta baita ere terapia genikoen azken arrakasta, zeintzuen helburua baita pertsona baten ADNa aldatzea gaixotasunak tratatzeko.

Munduko 288.000 lagun inguruk dute Beta talasemia gaitza, gorputzari behar duen hemoglobina maila produzitzen uzten ez dion nahaste genetiko bat.Burdin asko duen proteina horrek oxigenoa eramaten du globulu gorrietara.

Bluebird enpresaren tratamenduarekin nazioarteko entsegu kliniko bat egin da, eta horri esker, gaitza duten 22 pazientetatik 15ek ez dute odol transfusio gehiagorik beharko.Gainerako zazpi pazienteek, gehienak gaitzaren bertsio larriena dutenak, ez dituzte hain maiz beharko transfusio horiek.
Medikuek hiru urte eta erdiko jarraipena egin diete pazienteei, eta tratamenduaren ondorioak egonkorrak izan dira epe horretan.

technologyreview.es