Es un hito importante para la compañía que lo creó, Bluebird Bio, y el último éxito de lo que ya es una serie de buenas noticias para las terapias génicas, cuyo objetivo es modificar el ADN de una persona para tratar enfermedades.

Alrededor de 288.000 personas en todo el mundo padecen beta talasemia, un trastorno genético que impide que el cuerpo produzca el nivel de hemoglobina que necesita. Esta proteína rica en hierro es la encargada de transportar oxígeno en los glóbulos rojos.

El ensayo clínico internacional del tratamiento de Bluebird ha logrado que 15 de los 22 pacientes con enfermos ya no necesite seguir recibiendo transfusiones de sangre. Los otros siete pacientes, la mayoría de los cuales sufre la forma más grave de la enfermedad, ahora necesitan transfusiones con menos frecuencia.
Los médicos siguieron a los pacientes durante tres años y medio, un plazo en el que los efectos del tratamiento se han mantenido estables.

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